2023年 04月19日

关爱与责任——中欧卫生健康产业研究中心顺利举办第一期罕见病高层次论坛

中国有约2000万罕见病患者，有效药物的研发是解决罕见病的根本措施，但目前罕见病有效药物严重不足，医疗保障也不够完善。此外，罕见病患者还需要辅助性治疗以及更多的社会支持和帮助，如专业的护理、针对性的心理安慰、平等的就学就业机会、便捷的出行等等。这不仅仅是医疗卫生工作者的责任，更需要社会各界共同承担相应的责任，从更全面的视野，形成从教育、预防到诊疗，从顶层立法到政策落地，从医疗机构到社会和家庭的完整支持体系。罕见病的有效诊疗和保障已开始引起社会关注，但关注度远远不够。

对此，中欧国际工商学院卫生健康产业研究中心举办了以“关爱与责任”为主题的系列高层次论坛，将与罕见病相关的高层次专家集聚在一起，深入辨析政府、社会、医疗卫生工作者、医药企业等在解决罕见病问题中的责任。论坛将举办三期，分别探讨“政府与罕见病”、“医药创新与罕见病”以及“社会支持与罕见病”。

第一期罕见病高层次论坛于4月15日在中欧上海校区召开，由北京诺华制药有限公司和阿斯利康（无锡）贸易有限公司联合支持。首先，中欧市场营销学教授、卫生健康产业研究中心主任周东生做开场致辞。他指出，中欧作为一家全球知名的商学院，之所以关注罕见病有三个原因：第一，中欧从学院到学员，都在关注和践行ESG。罕见病其实并不罕见，2000万患者背后是2000万个家庭，这是一个需要共同关注的社会问题。第二，中欧有能力为罕见病事业做出贡献，中欧学员校友很多是成功的企业家、高管，他们的资源、能力和影响力能够助推罕见病事业的发展。第三，关注罕见病可能带来商业机会。全球有七千多种罕见病，能得到有效治疗的只有几百种，目前90%以上的需求没有得到满足。随着生物技术和信息技术的进步，可能会给企业带来商业机会，中欧已有不少校友企业投身于相关业务。

论坛现场

周东生教授

在主题演讲环节，中国罕见病联盟项目总负责人郑佳音介绍了“中国罕见病诊疗、用药及保障的现状和困境”。她指出，罕见病从医学、民生、社会和经济问题上都具有特殊性，国家对此做出了有针对性的制度设计与政策支持，采取了建立罕见病诊疗协作网、制定与发布诊疗标准和规范、建立国家罕见病注册系统和直报系统、探索创新诊疗模式、促进药品可及性和医保准入降低患者负担等许多有效措施，但目前仍存在用药需求未被满足、患者负担较重、研发创新有待提升等挑战。对此，需要相关政府部门攻坚破局，协同构建罕见病诊疗与保障多方共治模式，不断完善中国罕见病诊疗与保障的中国方案。

郑佳音

中国政法大学民商经济法学院教授、社会法研究所所长娄宇发表了题为“罕见病立法国际比较与启示”的演讲，从罕见病立法的四项结构性内容，即罕见病认定标准、药品供应、费用筹集和医药服务展开分析。其中，认定标准是门槛问题，各国已形成一些共识。药品供应是基础问题，从各国经验来看，独占权制度是最核心的制度，鼓励研发的措施多样，实质审查的标准不一。费用筹集是核心问题，各国主要通过医疗保险来解决，个人费用封顶，保险不封顶，通过成本收益分析来确定药品目录和报销比例。医药服务是难点问题，各国做了有益的探索，但改善较为有限，希望我们能向世界贡献中国智慧和经验。

娄宇

中国医学科学院信息所医疗卫生法制研究室主任、研究员曹艳林发表了题为“罕见病立法可行性及路径探讨”的演讲，从公共性、正当性和市场机制失灵的角度分析了罕见病立法的必要性，从国际经验和国内探索方面分析了罕见病立法的可行性，并根据罕见病立法要解决的主要问题、操作难易程度和涉及部门等角度，结合基本医疗卫生与健康促进法、疫苗管理法、医师法的立法和修订进程，对罕见病不同立法路径进行了探讨。他指出，罕见病立法是一个长期过程，受多种因素影响，需要耐心和恒心，首先是要纳入立法计划，解决方向性问题，再解决具体操作问题。

曹艳林

大连医科大学公共卫生学院副教授袁妮发表了题为“我国罕见病药物政策简析”的演讲，对罕见病及其药物界定、典型国家罕见病药物政策以及中国罕见病药物政策进行了分析。她指出，目前我国缺乏国家层面的统一罕见病及其药物定义，各地区患者人群特征及用药保障情况差异较大，需基于国情及地方特点，结合国内外经验，优化我国罕见病药物保障政策。通过多方参与及多渠道获取罕见病药物以保障患者用药，已基本成为诸多国家的共识。罕见病不同于一般常见病，其药物亦不能用常规标准去评估，需建立罕见病药物价值评估体系。国家及地方已出台系列政策，不断加强罕见病预防与诊疗，鼓励罕见病药研发上市。与此同时，还需进一步完善诊疗协作网，通过数据的完善，以减少罕见病及其药物政策制定过程中的不确定性。

袁妮

国家医疗保障局医药服务管理司原司长、中欧卫生健康产业研究中心顾问熊先军分析了“关于罕见病的医疗保障问题”。他指出，罕见病患者的保障问题越来越受到关注，相关医保政策不断完善，如将罕见病诊疗项目纳入医保，除年治疗费用百万元以上的药品外，罕见病药物几乎全部纳入医保目录，部分地方将罕见病纳入门诊特殊病种等。但问题没有从根本上解决，如部分罕见病药品仍价格高昂，许多罕见病耗材难以报销，特食不在医疗保障范围等。如何解决这些问题，需要进一步做强基本医保的保障功能，包括提高居民基本医保支付比例，完善药品、耗材价格谈判机制，扩大对罕见病药品、耗材的保障范围，完善医疗救助制度，出台《医疗保障法》，建立罕见病用药保障机制等，最终使贫困罕见病患者尽量少地分担费用。